Stem Cell Rep：科学家有望重新定向药物依达拉奉来治疗胶质母细胞瘤患者

胶质母细胞瘤是一种侵袭性的脑瘤，尽管患者接受了包括手术、放疗和化疗在内的多种疗法，但其中位生存期仍然不到22个月，近年来，科学家们清楚地认识到，脑瘤中并非所有的细胞都具有相同的分裂和驱动肿瘤生长的潜力。

近日，一篇发表在国际杂志Stem Cell Reports上题为“Targeting glioblastoma with a brain-penetrant drug that impairs brain tumor stem cells via NLE1-Notch1 complex”的研究报告中，来自麦吉尔大学等机构的科学家们通过研究有望重新定向药物来消除脑瘤的细胞起源。

研究者表示，称之为脑瘤干细胞（BTSCs，brain tumor stem cells）的一部分肿瘤细胞被认为是患者术后肿瘤再生长的主要来源，其会对包括化疗和放疗在内的标准疗法产生一定的耐受性，因此，靶向作用脑瘤干细胞或许能有效治疗人类的胶质母细胞瘤。为了能快速识别能有效抵御脑瘤干细胞的新型疗法，研究人员测试了FDA批准的一种药物依达拉奉（Edaravone）在抵御脑瘤干细胞上的效力，他们知道，药物依达拉奉能阻断对于脑瘤干细胞生长和生存非常重要的细胞过程。

图片来源：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39423824/

事实上，在实验室的细胞培养中，依达拉奉就能在较低浓度下抑制脑瘤干细胞的生长并在高浓度下促进细胞死亡，而正常的大脑干细胞相对不会受到影响。让研究人员振奋人心的是，他们发现，接受依达拉奉治疗的小鼠的脑部肿瘤生长会发生减缓，而且依达拉奉还能延长其生存期，当依达拉奉与放疗手段相结合时，这种治疗效果更为显著。

由于依达拉奉目前已经获得了FDA对其它疾病治疗的标准，因此这种药物或能潜在被定向在短时间内用于治疗人类的胶质母细胞瘤。然后，后期研究人员还需要进行临床前和临床研究，首先证实药物依达拉奉是安全的，且能有效抵御人类的胶质母细胞瘤。综上，本文研究结果表明，重新定向药物依达拉奉或能作为一种治疗胶质母细胞瘤患者的新型有潜力的治疗性策略。（生物谷Bioon.com）

参考文献：

Audrey Burban, Ahmad Sharanek, Aldo Hernandez-Corchado, et al. Targeting glioblastoma with a brain penetrant drug that impairs brain tumour stem cells via NLE1-Notch1 complex, Stem Cell Reports (2024). DOI:10.1016/j.stemcr.2024.09.007.